临床研究设计（第4版）

 

此书以质朴的语言风格，深入浅出地对临床研究设计的概念框架与基本原理进行了介绍，旨在为临床科研工作者提供一本实用的临床研究设计操作手册。全书三个部分，共包含19章。*部分介绍了临床研究的基本要素，第二部分介绍了临床研究常用的研究设计，第三部分重点介绍了临床研究实施工程中的相关问题。本书的特点：①符合临床研究的特点；②实用性强；③符合临床研究发展趋势；④国际认可程度高。

第一部分 基本要素…1
第1章 研究起始:临床研究的“解剖学”与“生理学”…2
第2章 构建研究问题与制订研究计划…14
第3章 选择研究对象:确定、抽样与招募…23
第4章 设计测量:精确度、准确度和真实性…32
第5章 准备估计样本量:假设和基本原则…43
第6章 估计样本量与效能:应用与举例…54
第二部分 研究设计…84
第7章 横断面研究和队列研究设计…85
第8章 病例对照研究设计…96
第9章 增强观察性研究中的因果推断…115
第10章 随机化盲法试验的设计…135
第11章 其他临床试验设计和实施事项…149
第12章 医学检验的研究设计…169
第13章 使用既有数据开展研究…190
第三部分 实施…205
第14章 处理伦理问题…206
第15章 设计问卷、访谈和在线调查…220
第16章 数据管理…234
第17章 实施研究和质量控制…246
第18章 社区和国际研究…264
第19章 撰写标书申请研究基金…273
练习…287
练习题答案…300
专业词汇表…319
索引…345

以John R. Paul教授为代表的临床流行病学先驱们从20世纪40年代起就开始呼吁：医务人员应该运用流行病学的方法，以患者个体或群体为研究对象，研究和解决临床实际工作中遇到的问题。临床流行病学的发展极大地推动了临床研究的进步，并催生了“循证医学”。规范的方法学不仅能在研究设计阶段保证研究设计的科学性，而且能在研究的实施阶段将偏倚风险控制在最低限度，从而获得高质量研究证据，为临床实践的逐步完善提供决策支持。因此，国际范围内都特别重视对临床科研工作者进行研究方法学培训。

 

工欲善其事，必先利其器。如果科研方法学培训是培养优秀临床科学家的必要课程的话，一本优秀的教科书无异于实现这一目的之利器。2006年，我有幸阅读了美国加州大学旧金山分校Stephen B. Hulley等5名教授编写的Designing Clinical Research（第3版）一书，此书基于流行病学原理与方法，以实用且易于理解的方式阐述了临床研究设计相关的概念性内容，并基于大量经典临床研究实例，为临床研究设计所涉及的诸多问题提供了常识性的方法学建议。此书最大的优点在于针对临床研究的全过程，为构建研究问题、完成研究设计以及实施研究中存在的共性问题提供了实际操作层面的建议。此书成为我为本科生和研究生讲授临床流行病学、循证医学和医学科研方法学时最重要的参考书。

 

时隔7年，Designing Clinical Research（第4版）出版，此书已成为全球范围内使用最广泛的临床研究设计教科书。我也感受到国内临床研究工作者对此书的关注。最令我激动的是，在第4版中，作者与时俱进地阐述了第3版时尚未被关注的问题，如临床试验中的亚组分析、数据收集时基于互联网技术的在线调查设计、针对全基因组测序的应用而产生的衍生设计类型以及二次数据分析方法等。同年，我在首都医科大学附属北京儿童医院组建成立临床流行病学和循证医学中心。在为临床医生提供系统的临床研究方法学培训时，我更加意识到有必要让国内更多的临床科研工作者学习此书。

 

但要翻译好一本专业书谈何容易？这不仅需要对流行病学的准确把握，而且需要丰富的临床研究经验以及对本学科发展前沿的了解。幸运的是，北京大学公共卫生学院的唐迅博士刚刚结束在杜克大学临床研究中心为期2年的研究工作回国，他非常了解此书在培训美国临床科研工作者及指导临床研究设计中所具有的价值。当我邀请他与我一起完成这项工作时，他毫不犹豫地答应了。同时，我国资深临床研究方法学与统计学专家姚晨教授，也是此书的主审，对此项工作给予了极大的关注和支持。

 

在北京大学医学出版社董采萱博士（本书的责任编辑）的积极推动下，我们获得原著出版方许可并着手翻译此书已是2014年岁末。此书翻译过程如下：首先由团队成员完成每一章的翻译初稿；然后召开小组会议，由我进行第二次翻译，对与初稿中不一致之处进行讨论，必要时通过查阅文献和咨询同行专家来达成共识；之后将完成的每一章译稿交给唐迅博士，由其进行第二次审核；接着请姚晨教授和倪鑫教授逐字逐句地审读全稿；最后全体成员对有异议的部分进行充分讨论，达成共识后定稿。

 

全书包含3个部分，共19章，内容涉及临床研究的基本要素、临床研究设计及实施。正如原书前言所述，此书对于临床医生、药剂师以及公共卫生从业人员而言，是一本设计和实施研究的指导用书；对于医学、护理学、药学以及公共卫生等专业的研究生和住院医师而言，本书能帮助他们获得分析临床研究优点和局限的能力，从而使他们成为具有洞察力的临床决策者；对于医学院的本科生来讲，本书可以引领他们了解临床研究，并培养、激发他们对临床研究的兴趣。我们殷切希望中文版《临床研究设计》的出版能为我国临床研究工作者、医学生们提供一本好书，为我国培养更多的优秀临床科学家做出一份贡献。

 

感谢首都医科大学附属北京儿童医院为本书的翻译出版提供基金支持，感谢北京大学姚晨教授和首都医科大学附属北京儿童医院倪鑫教授对本书全部章节的审校，感谢北京协和医院刘晓清教授、北京大学公共卫生学院詹思延教授、复旦大学附属中山医院陈思耀教授对本书翻译工作的关注和支持。翻译团队全体成员在近2年的书稿翻译过程中恪守“信、达”原则，努力向“雅”的境界靠近，翻阅了大量参考文献，数易其稿，我在此感谢年轻的团队成员付出的艰辛劳动。我和唐迅博士虽兢兢业业致力完成此书翻译，但仍难免疏漏，恳请读者批评指正。

 

彭晓霞

首都医科大学附属北京儿童医院临床流行病学与循证医学中心主任

北京临床流行病学和循证医学分会副主任委员