中国药物经济学评价指南(2020)

★中英双语版我国药物经济学评价指南。
★践行“健康中国”，中英双语版填补我国药物评价学空白，构建全球药物经济学评价领域的中国标准和中国话语权。
★全国医疗保障系统、医疗保险管理部门、药品价格管理部门、基本药物政策管理部门、新药审评部门、各类药业企业等的常备书。
★第十、十一届全国人大常委会副委员长，第十二届全国政协副主席，中国科学技术协会原主席韩启德院士；第十一届全国人大常委会副委员长桑国卫院士；美国塔夫茨大学健康价值与风险评估中心主任，国际药物经济学会（ISPOR）2005-2006届主席Peter J. Neumann教授；日本东京大学公共政策研究院卫生政策与技术评估教授，国际药物经济学会（ISPOR）候任主席（2021-2022）sao Kamae教授等四位国内外权威专家联袂推荐。 
★主编刘国恩教授，为我国药物经济学的创始人，世界著名药物经济学家，现任中国药物经济学专业委员会主任委员，曾担任国际医药经济学会亚太联合会主席。
★本书作者团队囊括了中国药学会、国家卫生健康委、国家发展改革委、国务院发展研究中心、国务院参事室、中国科技协会、国家自然科学基金委员会、中国医师协会、中国非处方药物协会、中国劳动和社会保障科学研究院、中国人民解放军战略支援部队，以及北京大学、复旦大学、天津大学、华中科技大学、中国药科大学、首都医科大学、第二军医大学、海军军医大学、新加坡国立大学、北京协和医院、解放军301医院等单位的一流专家学者。

药物经济学处于快速发展和不断完善的过程，中国医药卫生政策环境也在不断变化，因此“中国药物经济学评价指南”也需不断与时俱进。本书详细介绍了药物经济学评价的主要方法技术要点，明确对药物相关项目或方案的经济性进行评价的一般规范和要求，是药物经济学评价的方法学指南，并结合药物经济学评价领域的全新研究进展，对部分重要理论和概念进行了更新和补充，内容更加丰富、全面、系统化。
本指南包括引言、使用说明、执行摘要、正文、附录和参考文献等六大部分。其中，正文部分按照药物经济学评价的主要方法技术要点依次撰写，共包括十一部分指南；附录1为标准报告格式，附录2为质量核查列表，附录3为术语表。
本指南对规范中国药物经济学研究、更好地促进其对医药卫生科学决策的指导至关重要。希望本指南的使用，能够有利于中国药物经济学的学科发展，提高医药卫生资源的配置效率，促进中国医药卫生事业的发展。

刘国恩
北京大学国家发展研究院教授，北京大学中国卫生经济研究中心主任，*长江学者特聘教授，国务院医改专家咨询委员会委员，中国药学会药物经济学专业委员会主任委员，博士生导师。曾当选国际医药经济学会亚太联合会主席。

胡善联
复旦大学校务委员，公共卫生学院卫生管理培训中心主任，复旦大学药物经济学评价与研究中心主任，世界卫生组织西太平洋区卫生系统研究委员会委员，博士生导师。

吴久鸿
北京306医院药学部主任，军事医学科学院、第四军医大学博士生导师。中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员，全军中药专业委员会副主任委员，中国人民解放军战略支援部队特色医学中心主任药师。

吴晶
天津大学药物科学与技术学院教授，中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员，博士生导师。入选天津大学“北洋青年学者”计划，中国卫生经济学领域青年带头人。曾主持国家自然科学基金2 项、天津市自然科学基金1 项、省部级学会委托项目 17项。曾担任国际卫生经济与健康结果研究学会亚太区青年学者主席。

董朝晖
经济学博士，中国劳动和社会保障科学研究院研究员，人力资源和社会保障部社会保障研究所医疗保险室主任，中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员，《中国药物经济学杂志》编委。

李洪超
中国药学会药物经济学专业委员会委员，江苏省药学会药物经济学专业委员会常务委员兼秘书长，中国药科大学国际医药商学院卫生经济学教研室主任。

中文部分目录
指南1：研究问题（Study Questions）
1.1 研究背景（Background）
1.2 研究目的与问题（Objectives and Questions）
1.3 研究角度（Perspective）
1.4 目标人群（Target Population）
1.5 干预措施及对照选择（Interventions and Comparators）
指南2：研究设计（Study Design）
2.1 研究设计类型（Types of Study Design）
2.2 研究假定（Assumptions）
2.3 样本大小（Sample Size）
2.4 研究时限（Time Horizon）
指南3：成本（Cost）
3.1 成本的分类和确认（Cost Identification）
3.2 成本的测量（Cost Measurement）
3.3 成本的估值（Cost Valuation）
指南4：贴现（Discounting）
指南5：健康产出（Health Outcomes）
5.1 疗效（Efficacy）/效果（Effectiveness）
5.2 效用（Utility）
5.3 效益（Benefit）
指南6：评价方法（Evaluation Techniques）
6.1 评价类型（Types of Evaluations）
6.2 增量分析（Incremental Analysis）
指南7：模型分析
7.1 模型问题的描述（Model Questions）
7.2 模型类型的选择（Choice of Modeling Techniques）
7.3 模型结构构建（Model Development）
7.4 模型参数来源（Data Sources）
7.5 模型假设（Model Assumptions）
7.6 模型验证（Model Validation）
7.7 模型透明度（Model Transparency）
7.8 模型本土化与模型改编（Model Localization or Adaptation）
指南8：差异性和不确定性
8.1 差异性分析（Variability Analysis）
8.2 不确定性分析的对象（Subjects of Uncertainty Analysis）
8.3 不确定性分析的方法（Methods of Uncertainty Analysis）
8.4 不确定性分析的结果展示与解读（Presentation and Interpretation）
指南9：公平性
指南10：外推性
指南11：预算影响分析
11.1 研究角度（Perspective）
11.2 目标人群（Target Population）
11.3 市场情境（Scenarios）
11.4 研究时限（Time Horizon）
11.5 市场份额（Market Share）
11.6 成本 （Costs）
11.7 计算框架（Computing Framework）
11.8 不确定性和情境分析（Uncertainty and Scenario Analyses）
11.9 验证（Validation）
11.10 数据来源优先级（Data Sources and Hierarchy）
附录
附录1：标准报告格式（Standard Reporting Format）
附录2：质量核查列表（Quality Checklist）
附录3：术语表（Terminology）

Contents
Guideline 1: Study Questions
1.1 Background
1.2 Objectives and Questions
1.3 Perspective
1.4 Target Population
1.5 Interventions and Comparators
Guideline 2:Study Design
2.1 Types of Study
2.2 Assumptions
2.3 Sample Size
2.4 Time Horizon
Guideline 3：Cost
3.1 Cost Identification
3.2 Cost Measurement
3.3 Cost Valuation
Guideline 4：Discounting
Guideline 5：Health Outcomes
5.1 Efficacy/Effectiveness
5.2 Utility
5.3 Benefit
Guideline 6：Evaluation Techniques
6.1 Types of Evaluations
6.2 Incremental Analysis
Guideline 7：Model Analysis
7.1 Model Questions
7.2 Choice of Modeling Techniques
7.3 Model Development
7.4 Data Sources
7.5 Model Assumptions
7.6 Model Validation
7.7 Model Transparency
7.8 Model Localization or Adaptation
Guideline 8：Variability and Uncertainty
8.1 Variability Analysis
8.2 Subjects of Uncertainty Analysis
8.3 Methods of Uncertainty Analysis
8.4 Presentation and Interpretation
Guideline 9：Equity
Guideline 10：Generalizability
Guideline 11：Budget Impact Analysis
11.1 Perspective
11.2 Target Population
11.3 Scenarios
11.4 Time Horizon
11.5 Market Share
11.6 Costs
11.7 Computing Framework
11.8 Uncertainty and Scenario Analyses
11.9 Validation
11.10 Data Sources and Hierarchy
Appendix
Appendix 1: Standard Reporting Format
Appendix 2: Pharmacoeconomic Evaluation Quality Checklist

引言（Introduction）
医药技术是人类维护和促进健康的重要手段。研究表明，随着收入增长与技术进步，人们消费结构中用于医药卫生服务的支出增长快，不仅超过同期收入增长，也超过其他消费增长。从近年的全球资源配置来看，卫生总费用（Total Health Expenditure）占GDP比重平均在6.3%左右，大多数发达国家平均在10%以上（WHO，2018），中国当前为6.4%（国家卫生健康委员会，2018）。更为突出的是，中国的药品费用占卫生总费用的比重远高其他国家和地区的平均水平。可以预期，中国的医药卫生技术评价必将越来越成为社会资源配置的主导项目。因此，如何科学评估并有效配置医药资源将是中国经济与医疗卫生可持续发展的重大议题。
药物经济学（Pharmacoeconomics）是研究如何使用有限的药物资源实现程度的健康效果改善的交叉学科。药物经济学应用经济学的理论基础，系统、科学地比较分析医药技术之间的经济成本（Economic costs）和健康产出（Health Outcomes），进而形成决策所需的优选方案，旨在提高医药资源配置的总体效率。一般而言，药物经济学的经济成本是指疾病诊疗过程中所消耗的资源总和；健康产出可以通过效果（Effectiveness）、效用（Utility）或效益（Benefit）进行衡量。除了上述经常谈到的经济成本和健康产出之外，目前国际药物经济学会（The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research，ISPOR）还提出了包含更多价值要素的价值评估框架（Neumann et al.，2018）。
迈入21世纪以来，伴随中国经济的快速增长，社会发展的各种重大改革也在不断推进。2009年，中国启动了新一轮国家医药卫生体制改革，旨在进一步提高人们看病就医的可及性和服务质量的同时，还能更好管理其经济成本，提高医药卫生资源配置的综合效率。由于药物治疗在当前中国医疗实践中的重要位置，药物政策问题成了现阶段中国医改的重点主题。国家有关决策部门对此高度重视，并越来越明确药物经济学评价在基本卫生制度、全民医保制度、国家基本药物政策中的重要作用。2009年，国家公布的《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》（中发[2009]6号）（以下简称《意见》）提出，将“建立科学合理的医药价格形成机制”，“对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度”。2016年，中共中央国务院出台了“健康中国2030”的发展规划，并明确提出要建立健全以应用为导向的成果评价和技术评估机制。与此同时，《“十三五”深化医药卫生体制改革规划》中也再次强调将药物经济学评价作为药品价格谈判的重要内容，在基本药物遴选调整中纳入药物经济学评价方法。2017年，国家人力资源和社会保障部开启了医保药品准入谈判工作，在谈判过程中正式将药物经济学评价报告和预算影响分析报告作为谈判价格测算的依据之一。2019年，新成立的国家医疗保障局发布了《2019年国家医保药品目录调整工作方案》，其中明确指出“对同类药品按照药物经济学原则进行比较，优先选择有充分证据证明其临床必需、安全有效、价格合理的品种”。同时，在国家医保目录进行的系统调整和修订过程中，国家医保局还聘请了药物经济学专家进行相关评审工作。展望未来，国家“十四五”发展规划即将进行，其中“健康中国2030”和深化国家医改是民生发展的核心内容，药物经济学的科学评价作用必将越发重要。
中国的药物经济学研究起步较晚，虽然还没有系统性或强制性地应用于中国医药卫生决策过程，但总体呈现快速上升和发展的良好趋势。近年来，中国研究者们发表的药物经济学评价论文数量快速增加，其中的英文文献也达数百篇，且研究质量不低于国际文献的平均水平，研究队伍和能力也在不断壮大（Thomas et al.，2019）。但是，中国药物经济学研究的质量参差不齐，规范性差，总体水平亟待提高。鉴于药物经济学评价方法在实践和决策中所起的重要作用，其科学性和规范性是影响评价结果及其应用的关键。根据世界主要发达国家的经验，如果没有系统的研究和评估规范，不同药物经济学的研究可能因为研究设计和报告范式等方面的差异，导致其研究结果的标准和质量各异，从而影响药物经济学评价的可比性、科学性以及对医药卫生决策的参考意义。截至2019年已经有44个国家和地区制定出了适合本地区的药物经济学评价指南（Guideline），并用于指导和规范所进行的药物经济学研究（ISPOR，2019）。因此，为了规范中国的药物经济学研究，更好促进其对医药卫生科学决策的指导，制定中国药物经济学评价指南至关重要。
药物经济学评价指南是应用药物经济学理论制定的对药物进行经济学评价应该遵循的一般规范。本指南旨在提出药物经济学评价方法的一般框架和规范，既是药物经济学研究执行的方法学指南，也是用来评估项目研究质量的标准。有关药物经济学更系统的基础知识，可参考药物经济学的相关书籍（陈洁等，2006；胡善联等，2009；孙利华等，2015；吴久鸿等，2017）。由于药物经济学研究的不断发展，很多方法论问题仍待进一步完善，各国指南中也存在诸多差异（Knies et al.，2010）。希望本指南的使用，能够有利于中国药物经济学的学科发展，提高医药卫生资源的配置效率，促进中国医药卫生事业的发展。